¿Qué ha pasado?
Circula un vídeo en el que Carolina, una joven andaluza diagnosticada con ataxia de Friedreich, señala que desde algunas comunidades autónomas (como Andalucía) “no se puede acceder” al “único tratamiento disponible para frenar el avance de la enfermedad” (omaveloxolona), a pesar de “estar aprobado hace dos años” tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea.
¿De qué hablamos en este tema?
¿En España, existe la posibilidad de acceso a la omaveloxolona?
¿Es posible el acceso al medicamento desde cualquier comunidad autónoma?
¿El Ministerio está en negociaciones con Biogen para financiar dicho medicamento?
¿En qué comunidades autónomas sí se ha dispensado la omaveloxolona?
¿Qué es la omaveloxolona?
La omaveloxolona es el principio activo de Skyclarys, un medicamento indicado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años de edad. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), aprobó en febrero del 2023 el uso del fármaco como el primer tratamiento para la ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa, hereditaria y rara que daña el sistema nervioso y se caracteriza por una coordinación y una marcha deficientes. Su eficacia y seguridad se evaluó en un estudio aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de 48 semanas.
En la Unión Europea, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) también aprobó su uso el 14 de diciembre de 2023, al considerar que los potenciales beneficios del fármaco son mayores que sus riesgos. Su comercialización a nivel europeo se produce desde el 9 de febrero de 2024.
¿Cuánto cuesta el medicamento y quién debe pagarlo?
De acuerdo con la Federación de Ataxias de España (Fedaes), Skyclarys tiene un precio de 346 euros por pastilla y la dosis recomendada para pacientes con ataxia de Friedreich es de tres pastillas al día. Desde Maldita.es hemos consultado al laboratorio Biogen el precio de venta del fármaco en España: “El coste del tratamiento sería el mismo que en otros países europeos”, han respondido, sin especificar ese precio en el resto de Europa.
En España, la omaveloxolona o Skyclarys no se incluye en la cartera de medicamentos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). De ahí que, en el caso de los hospitales públicos, el pago del medicamento proceda del presupuesto que asigne la comunidad autónoma. En el caso de los pacientes de hospitales privados, el pago queda a cargo de este mismo o de la aseguradora, según explica la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) a Maldita.es.
¿En España, existe la posibilidad de acceso a la omaveloxolona?
En España la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia (DGCYF) emitió una resolución de “no inclusión en la prestación farmacéutica” para Skyclarys en abril de 2025, por “criterios de racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud”.
Actualmente, por lo tanto, solo puede obtenerse mediante “uso compasivo”, lo que significa que no sigue el proceso habitual de venta. Aun así, existen procedimientos para acceder a él en casos concretos, según señala el Ministerio de Sanidad a Maldita.es. De hecho, algunas comunidades autónomas sí han autorizado la financiación de la omaveloxolona, solicitando así su dispensa a la AEMPS, en casos específicos e individualizados. No es el caso de Andalucía.
¿Es posible acceder al medicamento desde cualquier comunidad autónoma?
En teoría, sí. Es decir, todos los hospitales tienen la posibilidad de solicitar a la AEMPS un medicamento compasivo para uno de sus pacientes. Sin embargo, desde Maldita.es, no podemos comprobar independientemente si hay hospitales que no llegan a solicitar el medicamento por una cuestión económica u otras razones.
¿Cómo se solicita el fármaco en España?
Para obtener el medicamento, es el profesional sanitario que atiende al paciente quien debe realizar un informe clínico justificando la necesidad del tratamiento para ese caso específico (algo que en el caso de Carolina, según su madre, no ha sucedido), así como la solicitud de uso compasivo (que es el uso de un medicamento antes de su autorización en España) a través del servicio farmacológico del hospital (ya sea público o privado). Todo este proceso tiene que ser revisado por AEMPS para su aprobación. Este organismo señala a Maldita.es que no ha recibido ninguna solicitud de este compasivo desde Andalucía.
El pasado 1 de junio de 2025 se publicó la resolución expresa de no financiación de este medicamento. Esto quiere decir que el medicamento no se incluye en la cartera de servicios del SNS. Cuando se da esta situación, explica la propia AEMPS, la agencia “no permite el acceso a pacientes a través de esta vía hasta que cada comunidad autónoma da el visto bueno de manera individualizada a cada paciente, es decir, supone un paso adicional”.
¿Qué ha ocurrido en el caso de Carolina?
En el vídeo, que acumula más de 10,3 millones de visualizaciones, Carolina afirma que “desde algunas comunidades de España” no se puede acceder a la omaveloxolona. “El Ministerio de Sanidad sigue en negociaciones con el laboratorio mientras el tiempo pasa y mi vida depende de ellos. Cada día que pasa sin este tratamiento es un día perdido, un día más en el que mi enfermedad avanza”, añade la joven.
“La omaveloxolona ya está aprobada, ya existe y la necesito, por eso le pido al Ministerio de Sanidad que, por favor, agilice este proceso y permita el acceso inmediato a esta medicación. Tanto mi futuro como el de muchas personas depende de ello”. Al final del vídeo Carolina plantea una cuestión: el porqué de “algunos sí [tengan acceso] y otros no.
Maldita.es durante una entrevista con Marian Vaya, la madre de Carolina, ha sabido que la negativa al acceso al fármaco ha sido directamente por parte de la neuróloga que lleva su caso, que no ha solicitado el medicamento a los servicios hospitalarios hasta en dos ocasiones según la madre la neuróloga les dijo que no podía ser porque “tiene un alto coste”. Marian señaló que solicitarán por escrito las razones de denegación de la omaveloxolona a Carolina.
¿Qué dice la familia de Carolina?
La madre de Carolina, Marian Vaya, señala a Maldita.es que en consulta con la neuróloga que atiende a Carolina en el Hospital Vírgen del Rocío en Sevilla, se solicitó a finales de 2024 el poder acceder a la omaveloxolona, pero que la respuesta fue negativa.
El 27 de agosto (día en que Carolina publicó el vídeo viral), fueron a consulta nuevamente con la neuróloga para pedirle que le prescribiera el medicamento a Carolina pero que esta les dijo que no de nuevo sin darles por escrito los motivos de la negativa.
“La neuróloga nos dice que no, que no se está dando, que de momento están en negociaciones, que no puede ser porque tiene un alto coste que supondría un desajuste para el sistema”, explicó Marian.
Marian también explicó que aunque a Carolina se le atiende en Sevilla, en el Hospital Vírgen del Rocío, se le ha derivado al Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona donde cuentan con un centro de enfermedades raras, pero que ahí tampoco se suministra el medicamento. “No la hemos solicitado. Solo lo comentamos por encima con sus neurólogos de allí, pero como no es una de las comunidades autónomas que lo esté dando, pues no lo hicimos”, dijo. Maldita.es ha consultado al hospital catalán pero en el momento de publicación de este artículo no hemos obtenido respuesta.
¿Qué dice la Junta de Andalucía?
En un primer contacto el 15 de septiembre de 2025, la Junta de Andalucía respondió a Maldita.es que “el Servicio Andaluz de Salud está obligado a cumplir la normativa estatal en materia de financiación de medicamentos” y que, en este caso “había indicación expresa de no financiación”. Esta institución se refiere así al testimonio viral, pero no dice nada con respecto a tener acceso a dicho medicamento por la vía del “uso compasivo”.
Tras repreguntar el 4 de noviembre de 2025 a la Junta de Andalucía sobre el caso particular de Carolina, su respuesta a Maldita.es fue: “En todos los casos, la solicitud se gestiona a través de los Servicios de Farmacia Hospitalaria y cuenta con los controles de seguridad y seguimiento clínico necesarios. Se trata de un procedimiento habitual en el conjunto del Sistema Nacional de Salud, también en nuestra comunidad. En este caso, no nos consta solicitud de esta persona; si nos llegase dicha solicitud, se tramitaría siempre siguiendo la indicación del Ministerio, que por ahora, no financia este medicamento”.
Maldita.es envió una solicitud de acceso a la información pública a la Junta de Andalucía el 30 de septiembre de 2025 para conocer los casos de pacientes a los que se les haya dispensado algún medicamento de “uso compasivo”, el presupuesto asignado por la comunidad autónoma para estos medicamentos y las peticiones denegadas de omaveloxolona. El 10 de octubre de 2025 ampliaron el plazo de contestación a un máximo de 20 días. A 19 de noviembre de 2025, no han respondido, incumpliendo así los plazos fijados en la Ley de Transparencia de Andalucía.
¿Qué dice la AEMPS?
Desde la AEMPS, explican a Maldita.es a través de su servicio de prensa que los pacientes que quieran acceder a este medicamento deben tratar su caso de manera individual en el hospital al que asisten. “La solicitud del uso compasivo debe realizarla el servicio de farmacia hospitalaria del centro que trata al paciente y debe acompañarse de un informe clínico en el que el profesional sanitario justifique la idoneidad del tratamiento para el caso concreto. Esta solicitud debe contar, además, con el visto bueno de la dirección del hospital dónde se trata a la persona y con la conformidad del laboratorio titular del medicamento”, detallan.
Es entonces cuando la AEMPS recibe la solicitud de uso compasivo, que debe valorar para confirmar que el paciente cumpla con los criterios establecidos (ausencia de tratamiento alternativo en el mercado y evidencia de que requiere el medicamento) y emite una respuesta. Estas evaluaciones se responden en un plazo estimado de entre 48 y 72 horas.
En cuanto al suministro de estos “medicamentos en situaciones especiales” como la omaveloxolona, el encargado es el laboratorio titular, en este caso, Biogen. Este sería quien establezca las condiciones. Durante el proceso, la AEMPS se limita a comunicar estas al centro hospitalario y, posteriormente, otorgar el pago correspondiente.
También explican que hay una resolución expresa de no financiación del pasado 1 de junio de 2025. Por lo que la “AEMPS no permite el acceso a pacientes a través de esta vía hasta que cada comunidad autónoma da el visto bueno de manera individualizada a cada paciente”.
¿Qué dice el Ministerio de Sanidad?
Por medio de una petición de Transparencia, el 14 de octubre de 2025 la Agencia Española del Medicamento, dependiente del Ministerio de Sanidad, respondió a Maldita.es que “no se ha recibido en la AEMPS ninguna solicitud de Skyclarys (omaveloxolona) desde Andalucía”.
¿Qué dice el hospital Virgen del Rocío de Sevilla?
El Hospital Vírgen del Rocío de Sevilla no respondió a nuestras preguntas sobre la denegación de la omaveloxolona a Carolina.
¿Qué dicen las asociaciones?
Desde el área de comunicación de la Federación de Ataxias de España (Fedaes) indican a Maldita.es que han sabido de casos en los que el médico les niega el acceso a la omaveloxolona sin rendir ningún informe por escrito, por lo que recomiendan a los afectados que pidan un informe de denegación para tener evidencia de ello. La Fedaes se encuentra documentando “todas las denegaciones de Skyclarys de todos los hospitales y regiones donde la están denegando”, así como los sitios donde “sí se está recetando el fármaco”.
Fedaes ha recopilado reportes de casos de denegación del medicamento en comunidades como Andalucía, Cataluña, Madrid, Extremadura y País Vasco.
En el caso específico de Andalucía, la Fedaes recibió una denegación de omaveloxolona por parte de un paciente del Hospital Universitario Virgen Macarena de Sevilla con fecha del 28 de octubre de 2025 (documento que no nos permiten compartir por Protección de Datos Personales) en la que se especifica que “tal y como figura en el BIFIMED, con fecha de 1 de junio de 2025 existe una resolución expresa de no financiación. Esto quiere decir que el medicamento no se puede utilizar con cargo al Sistema Nacional de Salud”.
El mismo documento también menciona que en el proceso de evaluación de financiación del medicamento, existe una vía excepcional de solicitud de autorización de los tratamientos de forma individualizada, para pacientes concretos. La solicitud es evaluada por cada autonomía, y en el caso del Sistema Andaluz de Salud, la realiza la “Comisión Offlabel”. Si la comisión emite una resolución positiva para el uso del medicamento aunque no haya financiación, “se permite continuar con la administración de ese tratamiento ya iniciado previamente. En cualquier caso, una vez existe una resolución de no financiación, dicha vía se cierra para nuevos pacientes y ya no es posible cursar nuevas solicitudes”, siempre según la respuesta de dicho hospital compartida por FEDAES.
A 18 de noviembre, y volviendo a repreguntar a la AEMPS si se puede o no solicitar el medicamento por la vía de los “compasivos” aunque la resolución previa haya sido la de no financiación, AEMPS responde lo siguiente: “En el caso concreto de la omaveloxolona, es accesible a través de la aplicación de Medicamentos en situaciones espaciales de la AEMPS desde junio de 2024 y desde entonces han accedido 10 pacientes”.
¿El Ministerio está en negociaciones con Biogen para financiar dicho medicamento?
El Ministerio de Sanidad asegura que sí. En abril de 2025, Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), conformada por varios ministerios y las consejerías de Sanidad de las comunidades autónomas, emitió una resolución para solicitar a la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia (DGCYF) la “no inclusión en la prestación farmacéutica” para Skyclarys, teniendo en cuenta “criterios de racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud”.
Esa resolución se hizo efectiva el 1 de junio de 2025 en el BIFIMED, el Buscador de la Información sobre la situación de financiación de los medicamentos.
A este respecto, el Ministerio de Sanidad señala que, normalmente, cuando no se otorga la financiación, los laboratorios vuelven a presentar otra solicitud: “Pensamos que en este caso ocurrirá así y que, por lo tanto, volverá a haber otra propuesta para someter a la consideración de la comisión de precios de los medicamentos”.
Biogen afirma a Maldita.es que se encuentra “en constantes conversaciones con el Ministerio de Sanidad” de cara a “presentar una nueva propuesta y tratar de conseguir la financiación pública para la comunidad de ataxia de Friedreich lo antes posible”.
El 17 de junio de 2025, la ministra de Sanidad, Mónica García, dijo en el Senado que “el tratamiento para la ataxia de Friedreich está en estos momentos en un proceso de evaluación” en el que el Consejo Interministerial de Precios de los Medicamentos “no habla de racionalización de los gastos”, sino de algo más complejo como la evaluación de la eficiencia. “Esperemos que ese fármaco sea financiado próximamente”, apuntó en respuesta a una pregunta del Partido Popular (PP) [min. 59:12].
¿En qué comunidades autónomas sí se ha dispensado la omaveloxolona?
Según la petición de transparencia hecha por Maldita.es a la AEMPSdesde que se concedió el acceso a este “medicamento en situaciones especiales” el 12 de junio de 2024, se ha autorizado a diez pacientes de Galicia, Castilla La Mancha, Madrid, Asturias y Murcia.
Si te encuentras en una situación parecida en alguna comunidad autónoma respecto al acceso a la omaveloxolona, ¡escríbenos a [email protected]!